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INCiPiT, una rete per la ricerca pediatrica


Unire e formare le competenze, comunicare le informazioni in modo tempestivo, coordinare il lavoro, sono gli ingredienti fondamentali per una ricerca scientifica efficace. In due parole, cooperazione e collaborazione. E sono queste due parole a fare da base per la rete INCiPiT (Italian Network for Pediatric Clinical Trials), che raccoglie i principali ospedali e dipartimenti pediatrici d'Italia, tra cui l'AOU Meyer, ed è coordinata dall'Ospedale Pediatrico Bambin Gesù di Roma. Nata nel 2017 e parte di una più ampia rete europea, di cui rappresenta il nodo italiano, INCiPiT ha lo scopo di creare una ricerca farmacologica di alta qualità per la popolazione pediatrica.

«La ricerca scientifica ha bisogno d'infrastrutture, diffusione della cultura, formazione degli operatori e di fondi. Questo è particolarmente vero nell'ambito pediatrico, che è un po' la "Cenerentola" della ricerca farmacologica», spiega il dottor Salvatore De Masi, epidemiologo e coordinatore del Clinical Trial Office del Meyer. «La popolazione è ridotta rispetto a quella dell'adulto, le patologie più di nicchia. Alcune malattie sono infatti specifiche dell’età pediatrica, come alcune neoplasie, alcune forme di epilessia alcune specifiche malattie neonatali. Ciò fa sì che la ricerca in ambito pediatrico sia un settore un trascurato che ha bisogno di supporti di tutti i tipi, anche finanziari».

Le difficoltà di questo tipo di ricerca, riporta sul suo sito la rete INCiPiT, raccolgono un insieme di fattori complessi. Questi non comprendono solo il limitato interesse commerciale e la mancanza d'infrastrutture e competenze idonee, ma anche le difficoltà nel disegnare la sperimentazione clinica, che deve rispondere a caratteristiche particolari scientifiche ed etiche. In alcuni casi assumono rilevanza sperimentazioni meno importanti nella ricerca farmacologica fatta per gli adulti: «Nei bambini sono importantissime le sperimentazioni che riguardano le diverse vie di somministrazione di uno stesso farmaco, perché bisogna garantire una migliore accettabilità delle terapie. Ad esempio, un bambino può accettare più facilmente un farmaco che può essere somministrato per via orale rispetto allo stesso farmaco somministrato con un'iniezione. E proprio la via di somministrazione può essere alla base di molti fallimenti terapeutici, soprattutto nel caso di condizioni croniche», spiega De Masi.

Le difficoltà poste nella ricerca hanno fatto sì che siano pochi i farmaci approvati in modo specifico per l'uso pediatrico. Spesso, quindi, ai bambini sono somministrati medicinali off label o indicati per l'adulto, pur con tutte le dovute attenzioni. Eppure, commenta De Masi, «la ricerca si può comunque fare, rispettando maggiori principi di precauzione e usando metodi più comparativi».

Proprio per incentivare la ricerca farmacologica anche in ambito pediatrico, nel 2006 l'Unione Europea ha emanato il nuovo Regolamento Pediatrico (entrato in vigore l'anno successivo), che richiede alle industrie farmaceutiche di condurre le sperimentazioni cliniche (trial) anche nella popolazione pediatrica se l'European Medicines Agency (EMA), l'agenzia comunitaria europea per la valutazione dei medicinali, giudica quel determinato farmaco essenziale e necessario per la malattia del bambino.

Questa è stata sicuramente una spinta importante per la ricerca pediatrica, ma che deve essere sostenuta e promossa da una buona organizzazione ed expertise adeguata. «La ricerca è una macchina enorme da mettere in moto: sono necessari il disegno dello studio, la strutturazione del protocollo e la preparazione dei documenti, il confronto con le autorità regolatorie e i comitati etici, bisogna tenere la documentazione, analizzare e interpretare i dati... E ciò diventa ancora più impegnativo quando i trial, come avviene solitamente oggi, sono multicentrici, ossia coinvolgono diversi istituti e ospedali, non solo nazionali», prosegue De Masi. «La rete INCiPiT è pensata proprio per fornire il supporto e la coordinazione di questo grande apparato. Inoltre, quando si avvia uno studio sponsorizzato dall'industria farmaceutica, questa di solito contatta i singoli centri. Con una rete unica, invece, dovrebbe essere possibile avere un punto di riferimento molto qualificato che abbia il punto della situazione delle professionalità, delle casistiche e delle competenze italiane, in modo da individuarle più velocemente. Già adesso arrivano in alcuni casi proposte che la rete inoltra ai vari ospedali: si vedono insomma i primi risultati, che andranno irrobustiti nel tempo».

Altro punto su cui la rete INCiPiT vuole porsi come punto di forza e riferimento sono le attività di formazione per garantire diffusione e rispetto delle good clinical practices, norme di comportamento emesse dalle autorità regolatorie. «Data la complessità dell'apparato di ricerca, queste norme sono fondamentali per la buona tenuta della documentazione e dei comportamenti che si dovrebbero adottare quando si conduce un trial clinico, perché forniscono le linee guida per tutti i partecipanti al trial», spiega De Masi.

INCiPiT, inoltre, si predispone ad aiutare anche la ricerca indipendente, interagendo sia con l'industria farmaceutica sia col mondo accademico. «Ciò che si può fare avendo come interlocutore il mondo dell'industria è fondamentale», spiega De Masi, «ma vi sono molte iniziative indipendenti con pochi fondi che la rete potrebbe supportare. È questo l'augurio che possiamo farci: che la rete possa fornire un aiuto a quelle idee brillanti che spesso non possono procedere a causa della scarsità dei fondi. Questa rete è essenziale, un'ottima notizia che potrà aiutare lo sviluppo dei farmaci, un procedimento complesso, lungo e anche molto costoso».

Anna Romano