La mission del Dipartimento è la diagnosi e la cura dei tumori e delle malattie ematologiche in pazienti di età compresa tra 0 e 18 anni, e, in casi selezionati (forme oncologiche rare tipiche dell’età evolutiva, malattie ematologiche rare e pazienti che beneficiano della presa in carico in setting pediatrico) e per continuità di cura vengono seguiti anche giovani adulti.
Ogni anno sono diagnosticati e trattati presso il nostro Dipartimento oltre 170 nuovi casi.
La presa in carico globale del paziente e della sua famiglia, con particolare attenzione alla cura in senso olistico della persona, affianca ai più aggiornati trattamenti medici offerti in ambito multidisciplinare, aspetti volti alla valorizzazione della relazione, della riabilitazione fisica e sociale e della possibilità di realizzare i propri desideri e bisogni durante il percorso di cura di malattie tanto impattanti sulla qualità di vita: vengono proposte attività ludiche, Yoga, terapia estetica, musicoterapia, arteterapia, pet therapy, lettura, scuola e reinserimenti in attività sportiva.
Le terapie di prima linea ed anche i trattamenti di linee successive per le recidive sono condotte secondo protocolli/studi cooperativi nazionali ed internazionali di fase II-III; in molti casi si associano trattamenti che seguono schemi di terapia personalizzata e secondo medicina di precisione: terapia target a bersaglio molecolare, immunoterapia, trapianto di cellule staminali ematopoietiche (autologo-allogenico-aploidentico) e terapia cellulare.
Il Dipartimento ospita al suo interno l’Unità per l'esecuzione delle Sperimentazioni Cliniche di Fase I – Oncoematologia, certificata presso AIFA dal 30/05/2018.

TRATTAMENTO DELLE LEUCEMIE ACUTE RICADUTE

Molti pazienti affetti da leucemie acute riescono ad ottenere una guarigione completa con i moderni protocolli chemioterapici di prima linea. Quando, tuttavia, la malattia si ripresenta, il recupero dei pazienti è possibile attraverso terapie all’avanguardia che il nostro Centro può offrire sia per la competenza dei medici e sia per il supporto multidisciplinare che le altre discipline pediatriche possono garantire 24 ore su 24, e per la moderna struttura ospedaliera che solo il Meyer, in Italia, può garantire. Vengono appunto eseguiti i seguenti trattamenti: a) le terapie con nuovi farmaci grazie anche al raggiunto accreditamento Aifa per le sperimentazioni di farmaci in fase 1; b) i trapianti allogenici innovativi con qualsiasi tipo donatore, comprendente anche i genitori solo parzialmente compatibili (aploidentici); c) e la famosa e stupefacente terapia cellulare e genica denominata Car-T (uno dei pochi centri pediatrici accreditati in Europa).

PATOLOGIE TRATTATE

• Tumori ossei e sarcomi delle parti molli: diagnosi e trattamento in equipe multidisciplinare con chirurgia oncologica ricostruttiva; terapia medica oncologica, radioterapia e terapia riabilitativa.
• Istiocitosi: Il Dipartimento è sede del centro di riferimento nazionale AIEOP e sede del laboratorio di centralizzazione AIEOP per HLH e LCH: al centro risultano in carico circa 250 pazienti con istiocitosi. Il Dipartimento gestisce il Registro nazionale delle Istiocitosi.
• Talassemie e le Anemie Ereditarie, ed in particolare per la malattia Drepanocitica: Il Dipartimento è Centro di riferimento regionale. Nel prossimo futuro si potrà offrire, per casi estremamente selezionati e nella fascia di età 12-35 anni, la terapia genica. Per i pazienti con Thalassemia di età >18 anni è in atto la transizione coordinata e graduale verso l’ematologia dell’adulto (AOU.Careggi e area Centro)
• Il Dipartimento si occupa, inoltre, di pazienti con malattie congenite o acquisite di interesse ematologico e con disregolazione immunitaria a rischio oncologico, oltre a pazienti con problematiche emorragiche e trombotiche; piastrinopenie congenite ed acquisite.
• Leucemie pediatriche e sue eventuali ricadute (Linfatiche e mieloidi): oltre l’85% delle leucemie acute pediatriche riescono ad ottenere una remissione completa con i moderni protocolli chemioterapici di prima linea. Quando la malattia ricade il recupero dei pazienti è possibile attraverso terapie all’avanguardia (es: disponibilità di nuovi farmaci, Car-T cell therapy) che il nostro Centro può offrire sia per competenza oncologica sia grazie al supporto multidisciplinare.
• Linfomi di Hodgkin e Non Hodgkin: protocolli di prima linea internazionali fase II-III, immunoterapia, terapia target e trattamento delle eventuali recidive secondo standard of care e disponibilità di protocolli internazionali di fase 1
• Neuroblastoma Alto Rischio e Non alto Rischio: in prima linea e nelle sue forme refrattarie e recidive si offrono ai pazienti tutti i protocolli europei SIOPEN; trattamenti immunoterapici personalizzati; studio e possibilità di terapia target per partecipazione al protocollo PREME nazionale (profilazione tumorale delle recidive e studi biologici cooperativi coordinato dal Gaslini); radioterapia metabolica in convenzione con la medicina nucleare e radioterapia di Careggi. Il gruppo è membro del GdL neuroblastoma AIEOP e partecipa attivamente come membro del gruppo internazionale NDD (New Drugs Developement) SIOPEN.
• Tumori Pediatrici Rari, Tumore di Wilms, tumori germinali: diagnosi e trattamento secondo linee guida, trials nazionali e internazionali.
• Centro Trapianti ematopoietici e terapia cellulare di riferimento per la Regione Toscana: trapianti autologi, allogenici e da donatore parzialmente compatibile (aploidentici); terapia cellulare denominata Car-T cell therapy

DIAGNOSI

Predispone nel Laboratorio di citomorfologia l’allestimento e lettura dei preparati midollari e di sangue periferico per l’interpretazione diagnostica al microscopio ottico; tale attività diagnostica viene integrata da valutazione citofluorimetrica dal laboratorio interno afferente al SIT e spesso centralizzata in laboratori esterni afferenti alla rete AIEOP. L’attività annuale del laboratorio si attesta intorno a 700-800 esami valutati/refertati. Anche la diagnostica anatomopatologica avviene all’interno del nostro ospedale in tempistiche che non superano generalmente i 10 giorni; nella maggior parte dei casi tale diagnostica è poi centralizzata in rete AIEOP, in base alle indicazioni dei diversi protocolli di trattamento.

IL DIPARTIMENTO IN RETE

Per garantire l’eccellenza delle cure ai nostri pazienti e alle loro famiglie il Dipartimento è inserito a livello locale, nazionale e internazionale in reti di assistenza dedicate all’ oncoematologia pediatrica:

• Coordinatore del Centro Regionale di Oncologia Pediatrica (CROP) al quale afferiscono gli altri due centri regionali (Pisa e Siena) per migliorare il percorso di diagnosi e cura dei piccoli pazienti oncologici toscani.
• Coordinatore della sottorete “Tumori pediatrici” all’interno della Rete Toscana Tumori Rari, a sua volta inserita nella Rete Nazionale Tumori Rari
• Riferimento nazionale per le patologie oncologiche ed ematologiche, partecipando attivamente ai gruppi di lavoro delle principali associazioni scientifiche di settore quali AIEOP/GITMO/EBMT/SIOPEN/SIOPE/Epssg e collaborando alla stesura dei protocolli di ricerca clinica e terapia, ai programmi di aggiornamento e alle linee guida per la diagnosi, trattamento e cura delle patologie oncoematologiche.
• Membro costituente di redi di assistenza transfrontaliera create nell’ambito della Comunità Europea: ERN Paed-Can e EuroBlood-Net dedicate rispettivamente ai pazienti affetti da patologie oncologiche e a pazienti affetti da patologie ematologiche non maligne. L’obiettivo principale del network europeo è quello di favorire lo scambio di conoscenze ed expertise sulle malattie rare tra gli Stati membri, individuando una rete di Centri esperti in diagnosi, trattamento e terapia di supporto.

RICERCA TRASLAZIONALE

La ricerca scientifica clinico-traslazionale svolta dal nostro Dipartimento è dedicata all'identificazione dei meccanismi molecolari alla base delle patologie oncologiche dell'età evolutiva. Inoltre, viene studiata l’immunità tumorale per l’individuazione di nuove strategie terapeutiche anti-cancro. Vari i trials clinici in corso, che hanno come target terapeutici diverse proteine coinvolte nell’immuno-modulazione. La caratterizzazione/profilazione molecolare di tumori ed altre patologie ematologiche rare rappresenta una nuova sfida per la comprensione della fisiopatologia che sottende queste malattie e la loro cura. La ricerca del Dipartimento è orientata, inoltre, secondo le linee di ricerca corrente dell’ospedale come IRCCS.