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Nuove pirrolidine dendrimeriche, loro sintesi e uso medico

Numero pubblicazione 7/2019 Titolo Nuove pirrolidine dendrimeriche, loro sintesi e uso medico Data deposito 9 febbraio 2016 Inventori Francesca Cardona, Camilla Parmeggiani, Camilla Matassini, Andrea Goti, Amelia Morrone, Serena Catarzi, Giampiero D'Adamio Titolare AOU Meyer, Università degli Studi di Firenze Riassunto L'oggetto della presente invenzione riguarda la sintesi di nuove molecole dendrimeriche a base di pirrolidine polidrossilate; in particolare è stato osservato come le molecole proposte inibiscono gli enzimi N-acetilgalattosamina6-solfatasi (GALNS), iduronato-2-solfatasi (IDS), alfa-mannosidasi e β-glucosidasi, carenti nelle malattie da accumulo lisosomiale. La presentazione di iminosugari multivalenti su un'impalcatura è un prerequisito per l'attività inibitoria in quanto i singoli monomeri corrispondenti non sono attivi. L'attività inibitoria riportata è la base per lo sviluppo dei primi chaperoni farmacologici proposti per il trattamento delle suddette patologie. Contatti Katalin Majer - Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.
Publication number 7/2019 Title Nuove pirrolidine dendrimeriche, loro sintesi e uso medico Priority date 2016-02-09 Inventors Francesca Cardona, Camilla Parmeggiani, Camilla Matassini, Andrea Goti, Amelia Morrone, Serena Catarzi, Giampiero D'Adamio Applicants AOU Meyer, University of Florence Abstract The subject-matter of the present invention relates to the synthesis of new dendrimeric molecules based on polyhydroxylated pyrrolidines obtained by means of Click Chemistry reactions. The proposed molecules inhibit the enzymes N-acetylgalactosamine-6-sulfatase (GALNS), iduronate-2-sulfatase (IDS), a-mannosidase and β-glucosidase, deficient in lysosomal storage diseases. The presentation of multivalent iminosugars on a scaffold is a prerequisite for the inhibitory activity as the corresponding monomers are not active. The inhibitory activity reported is the basis for the development of the first-ASSC pharmacological chaperones proposed for the treatment of the above mentioned pathologies. Contacts Katalin Majer - Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.