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  Leggofacile sulla sperimentazione clinica

 

In questa pagina potete trovare un elenco delle sperimentazioni cliniche sui farmaci in ambito pediatrico attualmente in corso sul territorio della Regione Toscana.
Se desiderate maggiori informazioni su uno degli studi clinici elencati o in generale sulle attività di ricerca in ambito pediatrico, potete scrivere al seguente indirizzo e-mail Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo., gestito dalla Segreteria Tecnico-Scientifica del Comitato Etico Pediatrico della Regione Toscana.
L’elenco è aggiornato periodicamente. In fondo alla pagina potete consultare l'elenco degli studi chiusi.

Gli studi clinici sui minori (neonati, bambini e adolescenti da 0 a 17 anni) sono importanti per approfondire la causa delle patologie, migliorare le diagnosi e trovare farmaci sempre più efficaci e sicuri.

Prima che un bambino o un soggetto venga arruolato in uno studio, i suoi genitori o il suo tutore legale devono firmare un modulo di consenso informato. Il consenso scritto deve essere firmato solo dopo che un medico spieghi chiaramente gli scopi, gli obiettivi, i rischi e i benefici dello studio, sia a lei che al minore che deve rilasciare il suo assenso. In qualsiasi momento è possibile ritirarsi dallo studio senza che ci siano pregiudizi o ripercussioni. Gli studi sono sempre valutati da un punto di vista etico e scientifico da un Comitato composto da esperti medici e non medici, tra cui un rappresentante delle associazioni dei pazienti.
Il coinvolgimento dei pazienti negli studi clinici è assolutamente importante e garantito da molte autorità governative internazionali.

Aree terapeutiche:

• Andrologia
• Anestesia e rianimazione
• Cardiologia
• Diabetologia
• Emofilia
• Endocrinologia
• Epatologia
• Fibrosi cistica
• Gastroenterologia

• Immunologia
• Malattie apparato respiratorio
• Malattie infettive
• Malattie metaboliche e muscolari ereditarie
• Nefrologia e dialisi
• Neonatologia
• Neurologia
• Neuro-oncologia
• Odontoiatria

• Oftalmologia
• Oncoematologia
• Oncologia
• Psichiatria / Psicologia
• Reumatologia

 

AREA TERAPEUTICA: ANDROLOGIA

AREA TERAPEUTICA: ANESTESIA E RIANIMAZIONE

Sviluppo neurologico dopo con sevoflurano a dose standard vs anestesia con sevoflurano a basso dosaggio / dexmedetomidina / remifentanil nei bambini sotto i due anni di età
Codice protocollo TREX	Eudract 2017-002803-81	Area terapeutica Anestesia e rianimazione	Fascia età pazienti ≤ 2 anni
Struttura sanitaria di riferimento AOU Meyer AOU Pisana	Medico referente Lenares Elena Kuppers Beate Marie Helene		Clinical Trials

AREA TERAPEUTICA: CARDIOLOGIA

Studio multicentrico, in aperto, a braccio singolo, volto a valutare la sicurezza, tollerabilità ed efficiacia di evolocumab per la riduzione del colesterolo legato alle lipoproteine a bassa densità (C-LDL) in aggiunta e alla dieta e alla terapia ipolipemizzante in soggetti pediatrici dai 10 ai 17 anni di età affetti da ipercolesterolemia familiare eterozigote (HeFH) o ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH)
Codice protocollo 20120124	Eudract 2015-002276-25	Area terapeutica Cardiologia	Fascia età pazienti ≥ 10 anni e ≤ 17 anni
Struttura sanitaria di riferimento Fondazione Toscana Gabriele Monasterio	Medico referente Sampietro Tiziana	EU Clinical Trials Register	Clinical Trials
Studio multicentrico, in aperto, con somministrazione singola, per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di LCZ696 seguito dallo studio di 52 settimane, randomizzato, in doppio cieco, a gruppi paralleli, con controllo attivo per valutare l’efficacia e la sicurezza di LCZ696 rispetto ad enalapril in pazienti pediatrici di età compresa tra 1 mese e < 18 anni con insufficienza cardiaca dovuta a disfunzione sistolica del ventricolo sinistro sistemico
Codice protocollo CLCZ696B2319	Eudract 2015-004207-22	Area terapeutica Cardiologia	Fascia età pazienti > di 1 mese e < di 18 anni
Struttura sanitaria di riferimento AOU Meyer	Medico referente Favilli Silvia	EU Clinical Trials Register	Clinical Trials
Studio multicentrico per valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di sacubitril/valsartan in aperto in pazienti pediatrici con insufficienza cardiaca dovuta a disfunzione sistolica del ventricolo sinistro sistemico che hanno completato lo studio CLCZ696B2319
Codice protocollo CLCZ696B2319E1	Eudract 2018-004154-25	Area terapeutica Cardiologia	Fascia età pazienti ≤ 13 mesi
Struttura sanitaria di riferimento AOU Meyer	Medico referente Favilli Silvia		Clinical Trials

AREA TERAPEUTICA: DIABETOLOGIA

Studio clinico di fase 3, multicentrico, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo per valutare la sicurezza e l'efficacia di Ertugliflozin (MK-8835/PF-04971729) in partecipanti pediatrici (di età compresa tra 10 e 17 anni inclusi) con diabete mellito di tipo 2
Codice protocollo MK-8835-059	Eudract 2017-003455-35	Area terapeutica Diabetologia	Fascia età pazienti ≥ 10 anni e ≤ 17 anni
Struttura sanitaria di riferimento AOU Meyer	Medico referente Toni Sonia
Studio prospettico, randomizzato, in doppio cieco che confronta LY900014 con Humalog e con un gruppo di trattamento in aperto con LY900014 postprandiale, in bambini e adolescenti con diabete di tipo 1: PRONTO-Peds
Codice protocollo I8B-MC-ITSB	Eudract 2018-002371-18	Area terapeutica Diabetologia	Fascia età pazienti > 1 anno e < 18 anni
Struttura sanitaria di riferimento AOU Meyer	Medico referente Toni Sonia	EU Clinical Trials Register	Clinical Trials

AREA TERAPEUTICA: EMOFILIA

Studio di fase 3, prospettico, multicentrico in aperto per studiare la sicurezza, l’immunogenicità e l’efficacia emostatica del fattore VIII PEGilato (BAX 855) in pazienti non precedentemente trattati/e (previously untreated patients, PUPs) di età < 6 anni con emofilia A grave (fVIII < 1%)
Codice protocollo 261203	Eudract 2015-002136-40	Area terapeutica Emofilia	Fascia età pazienti < 6 anni
Struttura sanitaria di riferimento AOU Careggi	Medico referente Castaman Giancarlo	EU Clinical Trials Register	Clinical Trials
Studio clinico di fase 3, prospettico, multicentrico, non controllato, in aperto, per determinare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di rVWF, con o senza ADVATE, nel trattamento e nel controllo di episodi emorragici, l'efficacia e la sicurezza di rVWF in procedure chirurgiche di elezione e di emergenza, e la farmacocinetica (PK) di Rvwf in bambini con diagnosi di malattia di Von Wiliebrand in forma grave
Codice protocollo 071102	Eudract 2016-001477-33	Area terapeutica Emofilia	Fascia età pazienti < 18 anni
Struttura sanitaria di riferimento AOU Careggi	Medico referente Castaman Giancarlo	EU Clinical Trials Register	Clinical Trials
Studio multicentrico di fase II, in aperto, a singolo braccio, prospettico, interventistico sull'uso del fattore VIII/VWF di derivazione plasmatica (Alphanate®) nella terapia di induzione dell'immunotolleranza in soggetti affetti da emofilia A congenita
Codice protocollo GBI1406	Eudract 2015-005524-26	Area terapeutica Emofilia	Fascia età pazienti < 8 anni
Struttura sanitaria di riferimento AOU Careggi	Medico referente Castaman Giancarlo	EU Clinical Trials Register	Clinical Trials
ATLAS-PEDS: Studio in aperto, multinazionale nella profilassi con fitusiran in soggetti pediatrici di sesso maschile di età compresa fra 1 e 12 anni con emofilia A o B
Codice protocollo EFC15467	Eudract 2019-000679-18	Area terapeutica Emofilia	Fascia età pazienti popolazione di sesso maschile > 1 anno e < 12 anni
Struttura sanitaria di riferimento AOU Careggi	Medico referente Castaman Giancarlo		Clinical Trials

AREA TERAPEUTICA: ENDOCRINOLOGIA

Studio clinico di determinazione del dosaggio che valuta efficacia e sicurezza di somapacitan, somministrato una volta a settimana, in confronto a Norditropin®, somministrato una volta al giorno, nei bambini a partire dai 2 anni di età, con bassa statura, nati piccoli per l’età gestazionale e con un catch-up growth non adeguato
Codice protocollo NN8640-4245	Eudract 2018-000232-10	Area terapeutica Endocrinologia	Fascia età pazienti > 2 anni e < 11 anni
Struttura sanitaria di riferimento AOU Meyer	Medico referente Stagi Stefano		Clinical Trials
Studio clinico di efficacia e sicurezza di somapacitan somministrato una volta a settimana in confronto a Norditropin® somministrato una volta al giorno nei bambini con deficit dell’ormone della crescita
Codice protocollo NN8640-4263	Eudract 2018-000231-27	Area terapeutica Endocrinologia	Fascia età pazienti > 2 anni e < 11 anni
Struttura sanitaria di riferimento AOU Meyer	Medico referente Stagi Stefano		Clinical Trials
Studio di Fase II, multicentrico, in aperto, non comparativo, per valutare la farmacocinetica, la farmacodinamica e la tollerabilità di osilodrostat in pazienti bambini e adolescenti con malattia di Cushing
Codice protocollo CLCI699C2203	Eudract 2018-001522-25	Area terapeutica Endocrinologia	Fascia età pazienti ≥ 6 anni e < 18 anni
Struttura sanitaria di riferimento AOU Pisana	Medico referente Bogazzi Fausto	EU Clinical Trials Register

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AREA TERAPEUTICA: EPATOLOGIA

Valutazione dell’Efficacia e Sicurezza delle Immunoglobuline Umane Anti-Epatite B Kedrion per uso intramuscolare nella prevenzione dell’epatite B nei bambini nati da madri portatrici dell’HBV: Studio Clinico multicentrico, in aperto, di Fase IV
Codice protocollo KB050	Eudract 2010-021473-36	Area terapeutica Epatologia	Fascia età pazienti Bambini nati da madri portatrici il virus dell’Epatite B
Struttura sanitaria di riferimento Azienda USL Toscana Centro	Medico referente Dal Poggetto Paolo	EU Clinical Trials Register
Registro di follow-up a lungo termine per soggetti adolescenti e pediatrici che hanno ricevuto un antivirale ad azione diretta (Direct Acting Antiviral, DAA) di Gilead contro il virus dell’epatite C in sperimentazioni sulle infezioni croniche da epatite C sponsorizzate da Gilead
Codice protocollo GS-US-334-1113	Eudract 2014-004674-42	Area terapeutica Epatologia	Fascia età pazienti >3 anni
Struttura sanitaria di riferimento AOU Meyer	Medico referente Indolfi Giuseppe	EU Clinical Trials Register	Clinical Trials
Studio in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo volto a valutare l'efficacia e la sicurezza di Odevixibat (A4250) in bambini affetti da atresia delle vie biliari che sono stati sottoposti a epatoportoenterostomia secondo Kasai (BOLD)
Codice protocollo A4250-011	Eudract 2019-003807-37	Area terapeutica Epatologia	Fascia età pazienti Minore o uguale a 3 mesi
Struttura sanitaria di riferimento AOU Meyer	Medico referente Indolfi Giuseppe	EU Clinical Trials Register

AREA TERAPEUTICA: FIBROSI CISTICA

Studio in aperto di fase 3 per la valutazione della sicurezza e dell’efficacia a lungo termine della terapia combinata VX-445 in soggetti con fibrosi cistica omozigoti o eterozigoti per la mutazione F508del
Codice protocollo VX17-445-105	Eudract 2018-000185-11	Area terapeutica Fibrosi Cistica	Fascia età pazienti ≤ 12 anni
Struttura sanitaria di riferimento AOU Meyer	Medico referente Taccetti Giovanni	EU Clinical Trials Register	Clinical Trials
Sperimentazione di fase 2, multicentrica, randomizzata, in doppio cieco, controllata verso placebo per valutare l’efficacia e la sicurezza di Lenabasum nella Fibrosi Cistica
Codice protocollo JBT101-CF-002	Eudract 2017-003723-29	Area terapeutica Fibrosi Cistica	Fascia età pazienti >12 anni
Struttura sanitaria di riferimento AOU Meyer	Medico referente Taccetti Giovanni	EU Clinical Trials Register	Clinical Trials

AREA TERAPEUTICA: GASTROENTEROLOGIA

Studio randomizzato, in singolo-cieco, controllato e multicentrico per valutare l’efficacia, la sicurezza, la tollerabilità, l’accettabilità e la palatabilità di PMF104 rispetto ad una convenzionale soluzione elettrolitica di polietilenglicole, somministrate a bambini da 2 a meno di 6 anni, da 6 a meno di 12 anni e ad adolescenti da 12 a meno di 18 anni, che necessitano di una procedura diagnostica a livello del colon
Codice protocollo PMF104 PD1-2-3/2013	Eudract 2015-002969-27	Area terapeutica Gastroenterologia	Fascia età pazienti > 2 anni e < 18 anni
Struttura sanitaria di riferimento AOU Meyer	Medico referente Lionetti Paolo	EU Clinical Trials Register	Clinical Trials
Studio randomizzato controllato in pazienti pediatrici affetti da Malattia di Crohn stratificati per classi di rischio: Methotrexate a confronto con Azatioprina o Adalimumab per il mantenimento dello stato di remissione rispettivamente nei pazienti a basso o alto livello di rischio per decorso aggressivo della malattia
Codice protocollo REDUCE-RISKincd-PBID-TRIAL	Eudract 2016-000522-18	Area terapeutica Gastroenterologia	Fascia età pazienti > 6 anni e < 17 anni
Struttura sanitaria di riferimento AOU Meyer	Medico referente Lionetti Paolo	EU Clinical Trials Register	Clinical Trials

AREA TERAPEUTICA: IMMUNOLOGIA

Sperimentazione di fase 3, randomizzata, in doppio cieco per valutare la sicurezza e l’immunogenicità di un vaccino pneumococcico coniugato 20-valente, somministrato come serie di 2 dosi per il lattante e 1 dose per il bimbo ai primi passi, in neonati sani
Codice protocollo B7471012	Eudract 2019-003306-27	Area terapeutica Immunologia	Fascia età pazienti Minore di 2 mesi
Struttura sanitaria di riferimento AOU Meyer	Medico referente Lippi Francesca	EU Clinical Trials Register	Clinical Trials
Studio di fase III, in aperto, prospettico, multicentrico per valutare l'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica dell'immunoglobulina umana Kedrion (IVIg) 10% somministrata per via endovenosa in pazienti pediatrici affetti da immunodeficienza primaria (PID). PID-PED study
Codice protocollo KB070	Eudract 2020-001496-32	Area terapeutica Immunologia	Fascia età pazienti Minore o uguale a 2 anni e minore o uguale a 16 anni
Struttura sanitaria di riferimento AOU Meyer	Medico referente Azzari Chiara		Clinical Trials

AREA TERAPEUTICA: MALATTIE APPARATO RESPIRATORIO

Studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli volto a valutare efficacia e sicurezza di Dupilumab in bambini dai 6 a inferiori di 12 anni di età con asma persistene non controllato
Codice protocollo EFC14153	Eudract 2016-001607-23	Area terapeutica Malattie apparato respiratorio	Fascia età pazienti > 6 anni e < 12 anni
Struttura sanitaria di riferimento AOU Meyer	Medico referente Lombardi Enrico	EU Clinical Trials Register	Clinical Trials
Studio di un anno volto a valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di dupilumab in pazienti pediatrici che abbiano partecipato a un precedente studio clinico con dupilumab nell’asma
Codice protocollo LTS14424	Eudract 2017-003317-25	Area terapeutica Malattie apparato respiratorio	Fascia età pazienti > 6 anni e < 12 anni
Struttura sanitaria di riferimento AOU Meyer	Fenu Grazia	EU Clinical Trials Register	Clinical Trials

AREA TERAPEUTICA: MALATTIE INFETTIVE

AREA TERAPEUTICA: MALATTIE METABOLICHE E MUSCOLARI EREDITARIE

Studio clinico pilota per valutare la sicurezza e l’efficacia della terapia con fenilbutirrato in pazienti affetti da deficit di piruvato deidrogenasi
Codice protocollo TIGEM2 – PDH	Eudract 2017-001550-34	Area terapeutica Malattie metaboliche e muscolari ereditarie	Fascia età pazienti > 3 mesi e ≥ 17 anni
Struttura sanitaria di riferimento AOU Meyer	Medico referente Donati Maria Alice		Clinical Trials

AREA TERAPEUTICA: NEFROLOGIA E DIALISI

Profilassi antibiotica e danno renale nelle anomalie congenite del rene e delle vie urinarie
Codice protocollo PREDICT TRIAL	Eudract 2013-000309-21	Area terapeutica Nefrologia e dialisi	Fascia età pazienti > 1 mese e < 4 mesi
Struttura sanitaria di riferimento AOU Meyer	Medico referente Materassi Marco	EU Clinical Trials Register	Clinical Trials
Studio di fase 3 a singolo braccio, in aperto, multidose, di titolazione, per valutare la farmacocinetica, la farmacodinamica e la sicurezza di etelcalcetide in bambini e adolescenti di età compresa tra ≥ 2 e < 18 anni con iperparatiroidismo secondario e malattia renale cronica sottoposti a emodialisi di mantenimento
Codice protocollo 20170724	Eudract 2018-004608-21	Area terapeutica Nefrologia e dialisi	Fascia età pazienti ≥ 2 anni e ≤ 17 anni
Struttura sanitaria di riferimento AOU Meyer	Medico referente Roperto Rosa Maria	EU Clinical Trials Register	Clinical Trials

AREA TERAPEUTICA: NEONATOLOGIA

Studio di Fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza e l’efficacia di MEDI8897, un anticorpo monoclonale a lunga emivita diretto contro il virus respiratorio sinciziale, in neonati pretermine tardivi e a termine sani (MELODY)
Codice protocollo D5290C00004	Eudract 2019-000114-11	Area terapeutica Neonatologia	Fascia età pazienti Neonati pretermine tardivi e a termine sani con EG > 35 settimane
Struttura sanitaria di riferimento AOU Pisana	Medico referente Peroni Diego	EU Clinical Trials Register	Clinical Trials
Esito a lungo termine sui bambini arruolati nello studio ROPP-2008-01 precedentemente trattati con rhIGF-1/rhIGFBP-3 per la prevenzione della retinopatia del prematuro (ROP) o che hanno ricevuto cure neonatali standard
Codice protocollo SHP-607-201	Eudract 2014-003556-31	Area terapeutica Neonatologia	Fascia età pazienti > 28 settimane
Struttura sanitaria di riferimento AOU Careggi	Medico referente Dani Carlo	EU Clinical Trials Register	Clinical Trials
Studio di fase 2b, multicentrico, randomizzato, in aperto, controllato, a 3 bracci per valutare l’efficacia clinica e la sicurezza di SHP607 nel prevenire la malattia polmonare cronica fino a 12 mesi di età corretta rispetto alle cure neonatali standard in neonati estremamente prematuri
Codice protocollo SHP-607-202	Eudract 2018-001393-16	Area terapeutica Neonatologia	Fascia età pazienti > 26 settimane e < 27 settimane
Struttura sanitaria di riferimento AOU Careggi	Medico referente Dani Carlo	EU Clinical Trials Register	Clinical Trials
Studio di fase 2/3 randomizzato, in doppio cieco, controllato con palivizumab per valutare la sicurezza di MEDI8897, un anticorpo monoclonale a lunga emivita diretto contro il virus respiratorio sinciziale, in bambini ad alto rischio (MEDLEY)
Codice protocollo D5290C00005	Eudract 2019-000201-69	Area terapeutica Neonatologia	Fascia età pazienti Neonati pretermine che entrano nella loro prima stagione RSV
Struttura sanitaria di riferimento AOU Pisana	Medico referente Peroni Diego	EU Clinical Trials Register	Clinical Trials
Trattamento del neonato molto pretermine con caffeina in sala parto: studio di fattibilità
Codice protocollo CAFSP0	Eudract 2018-003626-91	Area terapeutica Neonatologia	Fascia età pazienti Neonati con età gestazionale pari a 25-29 settimane
Struttura sanitaria di riferimento AOU Careggi	Medico referente Dani Carlo

Studio multicentrico, in aperto che valuta sicurezza, tollerabilità ed efficacia a lungo termine della somministrazione sottocutanea mensile di Fremanezumab per il trattamento preventivo di emicrania episodica e cronica in pazienti pediatrici da 6 a 17 anni di età

AREA TERAPEUTICA: NEUROLOGIA

Studio di estensione in aperto per valutare la sicurezza a lungo termine di ZX008 (Fenfluramina Cloridrato) soluzione orale come terapia supplementare in bambini e adolescenti affetti da Sindrome di Dravet
Codice protocollo ZX008-1503	Eudract 2016-002804-14	Area terapeutica Neurologia	Fascia età pazienti ≥ 2 anni e < 18 anni
Struttura sanitaria di riferimento AOU Meyer	Medico referente Guerrini Renzo	EU Clinical Trials Register	Clinical Trials
Studio in aperto, a braccio singolo, multicentrico e a lungo termine volto a valutare la sicurezza e l’efficacia di brivaracetam usato come trattamento aggiuntivo in soggetti pediatrici affetti da epilessia
Codice protocollo N01266	Eudract 2011-000374-60	Area terapeutica Neurologia	Fascia età pazienti Soggetti arruolati nello studio EP0065
Struttura sanitaria di riferimento AOU Meyer	Medico referente Guerrini Renzo	EU Clinical Trials Register	Clinical Trials
Studio multicentrico in aperto per valutare la farmacocinetica, la sicurezza e la tollerabilità di Brivaracetam somministrato per via endovenosa in soggetti di età compresa tra ≥ 1 mese e < 16 anni affetti da epilessia
Codice protocollo EP0065	Eudract 2016-002452-25	Area terapeutica Neurologia	Fascia età pazienti > 1 mese e < 16 anni
Struttura sanitaria di riferimento AOU Meyer	Medico referente Guerrini Renzo	EU Clinical Trials Register	Clinical Trials
Studio di fase II multicentrico, randomizzato, a gruppi paralleli, in singolo cieco, per valutare la farmacocinetica e la correlazione PKPD del trazodone dopo dosi orali singole e ripetute, in bambini di età compresa tra 2 e ≤ 17 anni, che soffrono di insonnia ed affetti da autismo, disabilità intellettiva o disturbo da deficit di attenzione e iperattività (ADHD)
Codice protocollo 152PO17433	Eudract 2018-001166-42	Area terapeutica Neurologia	Fascia età pazienti > di 2 anni e ≤ di 17 anni
Struttura sanitaria di riferimento AOU Meyer	Medico referente Guerrini Renzo
Sperimentazione in doppio cieco, randomizzata, controllata con placebo sul trattamento aggiuntivo con ganaxolone in bambini e giovani adulti con sindrome da deficit di simil-chinasi ciclina dipendente 5 (CDKL5) (SDC) seguito da trattamento a lungo termine in aperto
Codice protocollo 1042-CDD-3001	Eudract 2018-001180-23	Area terapeutica Neurologia	Fascia età pazienti >2 anni e <21 anni
Struttura sanitaria di riferimento AOU Meyer	Medico referente Guerrini Renzo		Clinical Trials
Studio in due parti di ZX008 nei bambini e negli adulti affetti da sindrome di Lennox-Gastaut (LGS); parte 1: studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo di due dosi fisse di ZX008 (fenfluramina cloridrato) soluzione orale come terapia aggiuntiva per le crisi nei bambini e negli adulti affetti da LGS, seguito dalla parte 2: studio di estensione in aperto per valutare la sicurezza a lungo termine di ZX008 nei bambini e negli adulti affetti da LGS
Codice protocollo ZX008-1601	Eudract 2017-002628-26	Area terapeutica Neurologia	Fascia età pazienti >2 anni e <35 anni
Struttura sanitaria di riferimento AOU Meyer	Medico referente Guerrini Renzo	EU Clinical Trials Register	Clinical Trials
Studio pragmatico, multicentrico, randomizzato, in aperto per confrontare l'efficacia e la sicurezza dell'interferone beta 1a (IFN beta-1a) settimanale i.m. e glatiramer-acetato (GA) in pazienti pediatrici affetti da sclerosi multipla
Codice protocollo PROMISE	Eudract 2017-005129-18	Area terapeutica Neurologia	Fascia età pazienti ≤ 12 anni e ≥ 17 anni
Struttura sanitaria di riferimento AOU Meyer AOU Careggi	Medico referente Melani Federico Amato Maria Pia	EU Clinical Trials Register
Studio in aperto, randomizzato, multicentrico, con controllo attivo, a gruppi paralleli per valutare la sicurezza, la tollerabilità, e l’efficacia di BIIB017 nel trattamento della sclerosi multipla recidivante remittente in soggetti pediatrici di età compresa tra 10 e meno di 18 anni, con estensione in aperto facoltativa
Codice protocollo 105MS306	Eudract 2018-003008-38	Area terapeutica Neurologia	Fascia età pazienti ≤ 10 anni e ≥ 18 anni
Struttura sanitaria di riferimento AOU Meyer	Medico referente Melani Federico	EU Clinical Trials Register	Clinical Trials
Studio randomizzato, in doppio cieco, controllato verso placebo su TEV-50717 (deutetrabenazina) per il trattamento della discinesia nella paralisi cerebrale di bambini e adolescenti
Codice protocollo TV50717-CNS-30080	Eudract 2018-003742-17	Area terapeutica Neurologia	Fascia età pazienti ≤ 12 anni e ≥ 17 anni
Struttura sanitaria di riferimento IRCCS Fondazione Stella Maris AOU Meyer	Medico referente Battini Francesca Mari Francesco	EU Clinical Trials Register	Clinical Trials
Sperimentazione in doppio cieco, randomizzata, controllata con placebo per valutare il trattamento aggiuntivo con ganaxolone in bambine con epilessia associata alla protocaderina 19 (PCDH19), seguito da trattamento in aperto a lungo termine
Codice protocollo 1042-PCDH19-3002	Eudract 2018-004496-12	Area terapeutica Neurologia	Fascia età pazienti popolazione di sesso femminile ≥ 1 anno e ≤ 17 anni
Struttura sanitaria di riferimento AOUMeyer	Medico referente Guerrini Renzo	EU Clinical Trials Register	Clinical Trials
Studio interventistico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, principio attivo di confronto (Fluoxetina) a dose fissa di Vortioxetina in pazienti pediatrici di età compresa tra 7 e 11 anni con Disturbo Depressivo Maggiore (DDM)
Codice protocollo 12709A	Eudract 2008-005353-38	Area terapeutica Neurologia	Fascia età pazienti ≥ 7 ann1 e < 12 anni
Struttura sanitaria di riferimento IRCCS Fondazione Stella Maris	Medico referente Masi Gabriele	EU Clinical Trials Register	Clinical Trials
Studio in aperto su sicurezza, tollerabilità ed efficacia a lungo termine di TEV-50717 (Deutetrabenazina) per il trattamento della discinesia nella paralisi cerebrale in bambini ed adolescenti (Open RECLAIM-DCP)
Codice protocollo TV50717-CNS-30081	Eudract 2019-001807-19	Area terapeutica Neurologia	Pazienti che hanno completato lo studio TV50717-CNS-30080
Struttura sanitaria di riferimento IRCCS Fondazione Stella Maris AOU Meyer	Medico referente Battini Francesca Mari Francesco
Studio di estensione, a lungo termine, in aperto, a dose flessibile, condotto con vortioxetina in bambini e adolescenti affetti da disturbo depressivo maggiore (DDM) di età compresa fra 7 e 18 anni
Codice protocollo 12712A	Eudract 2008-005356-25	Area terapeutica Neurologia	Fascia età pazienti ≥ 7 anni e < 18 anni
Struttura sanitaria di riferimento IRCCS Fondazione Stella Maris	Medico referente Masi Gabriele	EU Clinical Trials Register	Clinical Trials
Studio di estensione in aperto volto a valutare la sicurezza a lungo termine di ZX008 (fenfluramina cloridrato) soluzione orale come terapia aggiuntiva per le crisi convulsive in pazienti con patologie epilettiche rare come le encefalopatie epilettiche, tra cui la sindrome di Dravet e la sindrome di Lennox-Gastaut
Codice protocollo ZX008-1900	Eudract 2019-001331-31	Area terapeutica Neurologia	Fascia età pazienti > 2 anni e < 35 anni
Struttura sanitaria di riferimento AOU Meyer	Medico referente Guerrini Renzo	EU Clinical Trials Register	Clinical Trials
Studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli, che confronta efficacia, sicurezza e tollerabilità della somministrazione sottocutanea di Fremanezumab verso Placebo per il trattamento preventivo di emicrania cronica in pazienti pediatrici da 6 a 17 anni di età
Codice protocollo TV48125-CNS-30082	Eudract 2019-002053-33	Area terapeutica Neurologia	Fascia età pazienti Maggiore o uguale a 6 anni e minore o uguale a 17 anni
Struttura sanitaria di riferimento AOU Meyer	Medico referente Guerrini Renzo	EU Clinical Trials Register	Clinical Trials
Studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli, che confronta efficacia, sicurezza e tollerabilità della somministrazione sottocutanea di Fremanezumab verso Placebo per il trattamento preventivo dell’emicrania episodica in pazienti pediatrici di età compresa tra 6 a 17 anni.
Codice protocollo TV48125-CNS-30083	Eudract 2019-002055-42	Area terapeutica Neurologia	Fascia età pazienti Maggiore o uguale a 6 anni e minore o uguale a 17 anni
Struttura sanitaria di riferimento AOU Meyer	Medico referente Guerrini Renzo	EU Clinical Trials Register	Clinical Trials
Codice protocollo TV48125-CNS-30084	Eudract 2019-002056-16	Area terapeutica Neurologia	Fascia età pazienti Maggiore o uguale a 6 anni e minore o uguale a 17 anni
Struttura sanitaria di riferimento AOU Meyer	Medico referente Guerrini Renzo	EU Clinical Trials Register	Clinical Trials

AREA TERAPEUTICA: NEURO-ONCOLOGIA

Duplice studio internazionale prospettico sul trattamento del medulloblastoma clinicamente a rischio standard in bambini di età superiore ai 3 anni con profilo biologico di basso rischio (PINET 5 MB-LR) o medio rischio (PINET 5 MB-SR)
Codice protocollo SIOP PNET 5 MB	Eudract 2011-004868-30	Area terapeutica Neuro-oncologia	Fascia età pazienti > 3 anni e < 16 anni
Struttura sanitaria di riferimento AOU Meyer	Medico referente Sardi Iacopo	EU Clinical Trials Register	Clinical Trials
SIOP Ependimoma II - Un programma clinico internazionale per la diagnosi e il trattamento di bambini, adolescenti e giovani adulti affetti da ependimoma
Codice protocollo ET13-002	Eudract 2013-002766-39	Area terapeutica Neuro-oncologia	Fascia età pazienti ≷ 1 mese e < 22 anni
Struttura sanitaria di riferimento AOU Meyer	Medico referente Sardi Iacopo	EU Clinical Trials Register	Clinical Trials
Studio interventistico, in aperto, di Fase II, per valutare la sicurezza e l’efficacia di chemioterapia standard e ad alte dosi associata ad irradiamento craniospinale in pazienti affetti da medulloblastoma metastatico e altri tumori embrionali
Codice protocollo MBMET_MEYER2017	Eudract 2017-000801-19	Area terapeutica Neuro-oncologia	Fascia età pazienti ≥ di 3 anni e ≤ di 21 anni
Struttura sanitaria di riferimento AOU Meyer	Medico referente Sardi Iacopo
Studio internazionale, di fase II, in aperto, per valutare l’effetto di dabrafenib in combinazione con trametinib in bambini e adolescenti con glioma a basso grado (LGG) o glioma ad alto grado (HGG) recidivante o refrattario positivo per mutazione di BRAF V600
Codice protocollo CDRB436G2201	Eudract 2015-004015-20	Area terapeutica Neuro-oncologia	Fascia età pazienti ≥ a 12mesi e < di 18 anni
Struttura sanitaria di riferimento AOU Meyer	Medico referente Sardi Iacopo	EU Clinical Trials Register	Clinical Trials

AREA TERAPEUTICA: ODONTOIATRIA

AREA TERAPEUTICA: OFTALMOLOGIA

Studio di fase II/III, storicamente controllato, per la valutazione dell’efficacia e sicurezza del collirio Kedrion a base di plasminogeno umano in pazienti affetti da congiuntivite lignea
Codice protocollo KB046	Eudract 2012-001340-21	Area terapeutica Oftalmologia	Fascia età pazienti > 28 giorni
Struttura sanitaria di riferimento AOU Meyer	Medico referente Caputo Roberto	EU Clinical Trials Register	Clinical Trials
Estensione dello studio rainbow: studio di estensione per valutare l'efficacia e la sicurezza a lungo termine di ranibizumab rispetto a terapia laser per il trattamento della retinopatia del prematuro
Codice protocollo CRFB002H2301E1	Eudract 2014-004048-36	Area terapeutica Oftalmologia	Fascia età pazienti Neonati prematuri con peso alla nascita inferiore a 1500 gr
Struttura sanitaria di riferimento AOU Meyer	Medico referente Caputo Roberto	EU Clinical Trials Register	Clinical Trials

AREA TERAPEUTICA: ONCOEMATOLOGIA

Studio di fase III sull’efficacia dell’intensificazione della dose in pazienti con Sarcoma di Ewing non metastatico
Codice protocollo ISG/AIEOP EW-1	Eudract 2008−008361−35	Area terapeutica Oncoematologia	Fascia età pazienti < 40 anni
Struttura sanitaria di riferimento AOU Meyer	Medico referente Tamburini Angela		Clinical Trials
Studio europeo per neuroblastoma a rischio basso ed intermedio
Codice protocollo SIOPEN STUDY FOR LOW RISK NB	Eudract 2010-021396-81	Area terapeutica Oncoematologia	Fascia età pazienti ≤ 18 mesi
Struttura sanitaria di riferimento AOU Meyer AOU Senese	Medico referente Tondo Annalisa Galimberti Daniela	EU Clinical Trials Register	Clinical Trials
Trial multinazionale europeo per bambini con sindrome opsoclono mioclono / sindrome degli occhi danzanti
Codice protocollo OMS/DES 2011	Eudract 2011-000990-29	Area terapeutica Oncoematologia	Fascia età pazienti > 6 mesi e < 8 anni
Struttura sanitaria di riferimento AOU Meyer	Medico referente Tondo Annalisa	EU Clinical Trials Register	Clinical Trials
LCH IV: Protocollo internazionale collaborativo per il trattamento della istiocitosi a cellule di Langerhans
Codice protocollo LCH-IV	Eudract 2011-001699-20	Area terapeutica Oncoematologia	Fascia età pazienti < 18 anni
Struttura sanitaria di riferimento AOU Meyer AOU Pisana	Medico referente Sieni Elena Luti Laura	EU Clinical Trials Register	Clinical Trials
Studio internazionale per il trattamento del rischio medio nella popolazione con leucemia linfoblastica acuta (lla) recidiva
Codice protocollo IntReALL SR 2010	Eudract 2012-000793-30	Area terapeutica Oncoematologia	Fascia età pazienti < 18 anni
Struttura sanitaria di riferimento AOU Meyer	Medico referente Casini Tommaso	EU Clinical Trials Register	Clinical Trials
Trapianto allogenico di cellule staminali nei bambini e negli adolescenti con leucemia linfoblastica acuta
Codice protocollo ALL SCTped 2012 FORUM	Eudract 2012-003032-22	Area terapeutica Oncoematologia	Fascia età pazienti ≤ 21 anni
Struttura sanitaria di riferimento AOU Meyer AOU Pisana	Medico referente Tintori Veronica Casazza Gabriella	EU Clinical Trials Register	Clinical Trials
Protocollo di reinduzione per pazienti affetti da neuroblastoma ad alto rischio in prima recidiva
Codice protocollo AIEOP NBL REC012	Eudract 2012-003092-19	Area terapeutica Oncoematologia	Fascia età pazienti < 18 anni
Struttura sanitaria di riferimento AOU Meyer	Medico referente Tondo Annalisa	EU Clinical Trials Register
Secondo studio internazionale inter-group per il linfoma di Hodgkin classico in bambini e adolescenti
Codice protocollo EuroNet PHL-C2	Eudract 2012-004053-88	Area terapeutica Oncoematologia	Fascia età pazienti < 25 anni
Struttura sanitaria di riferimento AOU Meyer AOU Pisana AOU Senese	Medico referente Casini Tommaso Casazza Gabriella Galimberti Daniela	EU Clinical Trials Register	Clinical Trials
Studio internazionale controllato, randomizzato per il trattamento chemioterapico di pazienti con sarcoma di Ewing in ricaduta o resistenti
Codice protocollo (REECUR) RG_13-277	Eudract 2014-000259-99	Area terapeutica Oncoematologia	Fascia età pazienti ≥ 4 anni e < 50 anni
Struttura sanitaria di riferimento AOU Meyer	Medico referente Tamburini Angela	EU Clinical Trials Register
Sperimentazione clinica di fase II di confronto fra una terapia di condizionamento a base di Treosulfan e una terapia di condizionamento a base di Busulfan prima del trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) in pazienti pediatrici con patologie non maligne
Codice protocollo MC-FludT.16/NM	Eudract 2013-005508-33	Area terapeutica Oncoematologia	Fascia età pazienti > 28 giorni e < 18 anni
Struttura sanitaria di riferimento AOU Pisana	Medico referente Menconi Maria Cristina	EU Clinical Trials Register	Clinical Trials
Studio in aperto di brentuximab vedotin+adriamicina, vinbiastina e dacarbazina nei pazienti pediatrici con nuova diagnosi di linfoma di Hodgkin in stadio avanzato
Codice protocollo C25004	Eudract 2015-004112-38	Area terapeutica Oncoematologia	Fascia età pazienti > 5 anni e < 18 anni
Struttura sanitaria di riferimento AOU Meyer	Medico referente Favre Claudio	EU Clinical Trials Register	Clinical Trials
International phase 3 trial in Philadelphia chromosome-positive acute lymphoblastic leukemia (Ph+ ALL) testing imatinib in combination with two different cytotoxic chemotherapy backbones
Codice protocollo EsPhALL2017/COGAALL1631	Eudract 2017-000705-20	Area terapeutica Oncoematologia	Fascia età pazienti > 1 anno e < 21 anni
Struttura sanitaria di riferimento AOU Meyer	Medico referente Chiocca Elena	EU Clinical Trials Register
Studio cooperativo internazionale per il trattamento di bambini ed adolescenti affetti da Leucemia Linfoblastica Acuta
Codice protocollo AIEOP-BFM ALL 2007	Eudract 2016-001935-12	Area terapeutica Oncoematologia	Fascia età pazienti < 18 anni
Struttura sanitaria di riferimento AOU Meyer AOU Pisana	Medico referente Casini Tommaso De Marco Emanuela	EU Clinical Trials Register
Protocollo per la leucemia acuta mieloide in età pediatrica
Codice protocollo AIEOP_LAM_2013	Eudract 2014-000652-28	Area terapeutica Oncoematologia	Fascia età pazienti Dalla nascita a 18 anni
Struttura sanitaria di riferimento AOU Meyer AOU Pisana AOU Senese	Medico referente Casini Tommaso Casazza Gabriella Galimberti Daniela	EU Clinical Trials Register
Trattamento di pazienti con beta-talassemia con Rapamicina (sirolimus): dalla ricerca pre-clinica ad uno studio clinico
Codice protocollo CT2-04-17 (THALA RAP)	Eudract 2018-001469-18	Area terapeutica Oncoematologia	Fascia età pazienti Maggiore di 18 anni
Struttura sanitaria di riferimento AOU Meyer	Medico referente Casini Tommaso		Clinical Trials
Studio di Fase 2 multicentrico, in aperto, randomizzato per confrontare l'efficacia e la sicurezza di Lenvatinib in combinazione con Ifosfamide ed Etoposide rispetto a Ifosfamide ed Etoposide in bambini, adolescenti e giovani adulti con Osteosarcoma recidivante o refrattario (OLIE)
Codice protocollo E7080-G000-230	Eudract 2019-003696-19	Area terapeutica Oncoematologia	Fascia età pazienti Maggiore o uguale di 2 anni e minore o uguale di 25 anni
Struttura sanitaria di riferimento AOU Meyer	Medico referente Cuzzobbo Daniela	EU Clinical Trials Register	Clinical Trials

AREA TERAPEUTICA: ONCOLOGIA

Studio di fase 1/2 a braccio singolo per valutare la sicurezza e l’efficacia di eribulina mesilato in combinazione con irinotecan in bambini con tumori solidi ricorrenti o refrattari
Codice protocollo E7389-G000-213	Eudract 2016-003352-67	Area terapeutica Oncologia	Fascia età pazienti > 12 mesi e < 18 anni
Struttura sanitaria di riferimento AOU Meyer	Medico referente Favre Claudio	EU Clinical Trials Register	Clinical Trials
Studio in aperto, multicentrico, di fase 1b sulla combinazione di binimetinib ed encorafenib in pazienti adolescenti affetti da melanoma non resecabile o metastatico con mutazione BRAF V600
Codice protocollo ARRAY-162-115	Eudract 2018-001946-32	Area terapeutica Oncologia	Fascia età pazienti ≥ 12 anni e < 21 anni
Struttura sanitaria di riferimento AOU Senese	Medico referente Maio Michele
Studio multicentrico, in aperto di fase ½ per valutare la farmacocinetica, la sicurezza e la tollerabilità di naldemedina in pazienti pediatrici che sono o che stanno per essere trattati con oppioidi
Codice protocollo 1907V921F	Eudract 2019-003577-25	Area terapeutica Oncologia	Fascia età pazienti > 6 mesi e < 8 anni
Struttura sanitaria di riferimento AOU Meyer	Medico referente Cuzzubbo Daniela	EU Clinical Trials Register

AREA TERAPEUTICA: PSICHIATRIA/PSICOLOGIA

Caratterizzazione neuropsicologica del comportamento aggressivo in bambini e adolescenti con Disturbo della Condotta o Disturbo Oppositivo Provocatorio
Codice protocollo MATRICS_WP6-1	Eudract 2015-001916-37	Area terapeutica Psichiatria / Psicologia	Fascia età pazienti ≥ 10 anni e ≤ 17 anni
Struttura sanitaria di riferimento IRCCS Fondazione Stella Maris	Medico referente Masi Gabriele
Efficacia e sicurezza di bumetanide in formulazione liquida orale in bambini ed adolescenti dai 7 ai 17 anni con Disturbi dello Spettro Autistico (DSA). Studio della durata di 6 mesi randomizzato, in doppio cieco, controllato verso placebo, multicentrico, a gruppi paralleli per valutare l’efficacia e la sicurezza di bumetanide da 0,5 mg due volte al giorno seguito da un periodo in aperto di trattamento di bumetanide (0,5 mg due volte al giorno) ed un periodo di 6 settimane dopo l'interruzione del trattamento
Codice protocollo CL3-95008-001	Eudract 2017-004419-38	Area terapeutica Psichiatria / Psicologia	Fascia età pazienti ≥ 7 anni e ≤ 17 anni
Struttura sanitaria di riferimento IRCCS Fondazione Stella Maris AOU Senese	Medico referente Muratori Filippo Canitano Roberto	EU Clinical Trials Register
Efficacia e sicurezza di bumetanide in formulazione liquida orale in bambini dai 2 ai 6 anni con Disturbi dello Spettro Autistico (DSA). Studio della durata di 6 mesi randomizzato, in doppio cieco, controllato verso placebo, multicentrico, a gruppi paralleli per valutare l’efficacia e la sicurezza di bumetanide da 0,5 mg due volte al giorno seguito da un periodo in aperto di trattamento di bumetanide (0,5 mg due volte al giorno) ed un periodo di 6 settimane dopo l'interruzione del trattamento
Codice protocollo CL3-95008-002	Eudract 2017-004420-30	Area terapeutica Psichiatria / Psicologia	Fascia età pazienti ≥ 2 anni e ≤ 6 anni
Struttura sanitaria di riferimento IRCCS Fondazione Stella Maris AOU Senese	Medico referente Muratori Filippo Canitano Roberto	EU Clinical Trials Register

AREA TERAPEUTICA: REUMATOLOGIA

Studio di fase 3, multicentrico, in aperto per valutare la farmacocinetica, l'efficacia e la sicurezza di abatacept somministrato per via sottocutanea (SC) in bambini e adolescenti con artrite idiopatica giovanile poliarticolare attiva (PJIA) e risposta insufficiente (IR) a dmards (disease modifying anti-rheumatic drugs) biologici e non biologici
Codice protocollo IM101-301	Eudract 2012-003195-39	Area terapeutica Reumatologia	Fascia età pazienti > 2 anni e < 17 anni
Struttura sanitaria di riferimento AOU Meyer	Medico referente Giani Teresa	EU Clinical Trials Register	Clinical Trials
Studio multicentrico di fase III volto a valutare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine di baricitinib in pazienti di età compresa tra 1 anno e meno di 18 anni affetti da artrite idiopatica giovanile (AIG)
Codice protocollo I4V-MC-JAHX	Eudract 2017-004471-31	Area terapeutica Reumatologia	Fascia età pazienti ≥ 1 anno e < 18 anni
Struttura sanitaria di riferimento AOU Meyer AOU Pisana	Medico referente Giani Teresa Consolini Rita	EU Clinical Trials Register	Clinical Trials
Comparison of STep-up and STep-down therapeutic strategies in childhood ARthritiS (the STARS trial) - Confronto di Strategie Terapeutiche nell'Artrite Idiopatica Giovanile
Codice protocollo STARS-trial	Eudract 2018-001931-27	Area terapeutica Reumatologia	Fascia età pazienti ≥ 2 anni e ≤ 17 anni
Struttura sanitaria di riferimento AOU Meyer AOU Pisana	Medico referente Simonini Gabriele Consolini Rita	EU Clinical Trials Register	Clinical Trials
Studio randomizzato, in doppio cieco, controllato verso placebo, di sospensione del farmaco, volto a valutare la sicurezza e l’efficacia di baricitinib per via orale in pazienti di età compresa tra 2 anni e meno di 18 anni affetti da artrite idiopatica giovanile (AIG)
Codice protocollo I4V-MC-JAHV	Eudract 2017-004518-24	Area terapeutica Reumatologia	Fascia età pazienti ≥ 2 anni e ≤ 17 anni
Struttura sanitaria di riferimento AOU Meyer AOU Pisana	Medico referente Giani Teresa Consolini Rita	EU Clinical Trials Register	Clinical Trials
Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, di sospensione, di sicurezza e di efficacia di baricitinib orale in pazienti di età compresa tra 1 anno e meno di 18 anni con Artrite Idiopatica Giovanile Sistemica (AIGs)
Codice protocollo I4V-MC-JAHU	Eudract 2017-004495-60	Area terapeutica Reumatologia	Fascia età pazienti > 1 anno e < 18 anni
Struttura sanitaria di riferimento AOU Pisana	Medico referente Consolini Rita	EU Clinical Trials Register	Clinical Trials
Studio in aperto, con controllo attivo, sull’efficacia e la sicurezza di baricitinib somministrato per via orale in pazienti da 2 anni a meno di 18 anni di età con artrite idiopatica giovanile associata ad uveite attiva o con uveite anteriore cronica anticorpi anti-nucleo positivi - JUVE-BRIGHT
Codice protocollo I4V-MC-JAHW	Eudract 2019‐000119-10	Area terapeutica Reumatologia	Fascia età pazienti Maggiore di 2 anni e minore di 18 anni
Struttura sanitaria di riferimento AOU Meyer	Medico referente Simonini Gabriele		Clinical Trials

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LEGGOFACILE SULLA SPERIMENTAZIONE CLINICA

STUDI CHIUSI

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